في السنوات الأخيرة، برزت تقنية الحذف RNA كأداة واعدة لعلاج الأمراض الوراثية. تعمل هذه التقنية عن طريق إيقاف عمل الجينات المعيبة التي يمكن أن تكون سببًا للأمراض مثل الثلاسيميا، الهيموفيليا، وألزهايمر. تشمل عملية الحذف RNA تعديل جزء معين من الحمض النووي الريبي (RNA)، وهو المسؤول عن نقل التعليمات من DNA لإنتاج البروتينات داخل الخلية.

إن الباحثون يركزون حاليًا على تطوير استراتيجيات فعالة لاستخدام الحذف RNA بشكل آمن ودقيق. أحد التحديات الرئيسية يتمثل في تحديد كيفية توصيل المواد الكيميائية المضادة للـ RNA إلى الأنسجة المستهدفة دون التأثير سلباً على الأنسجة الصحية الأخرى. وقد حققت الدراسات الحديثة تقدماً ملحوظاً في هذا الصدد، باستخدام ناقلات حيوية خاصة لتوجيه العوامل العلاجية نحو خلايا المرض فقط.

بالإضافة إلى ذلك، فإن فهم أفضل لكيفية تنظيم وتعبير الجينات مرتبطة بالأمراض قد يساهم أيضاً في تصميم علاجات أكثر دقة. هناك العديد من المؤشرات البيولوجية المحتملة التي يمكن استخدامها لتحديد المرضى الذين سيستفيدون أكثر من العلاجات المبنية على حذف RNA.

بشكل عام، بينما ما زالت هذه التقنيات في مرحلة البحث والتطوير، فقد بدأت بإظهار وعد كبير باعتبارها خياراً جديداً ومبتكراً لعلاج مجموعة واسعة ومتنوعة من الاضطرابات الوراثية.